Naděje pro pacienty s cystickou fibrózou

Vědci z Ústavu molekulární a translační medicíny, který vzniká v rámci evropského projektu Biomedreg na Lékařské fakultě Univerzity Palackého v Olomouci, se podíleli na výrazném úspěchu v boji se smrtelnou cystickou fibrózou. Olomoučtí lékaři ve spolupráci s týmem kanadských vědců z McGill University v Montrealu zjistili, že látka fenretinid, používaná při léčbě a prevenci některých druhů rakoviny, dokáže účinně bránit infekci Pseudomonas aeruginosa, na kterou pacienti trpící cystickou fibrózou často umírají. Na základě tohoto zjištění nyní povolil Americký úřad pro léky a potraviny (FDA) zahájení klinického zkoušení na pacientech. „Něco takového se povede jednou za dva, tři roky. Pokud vše půjde dobře, mohly by být výsledky klinické studie známy v průběhu 16 až 24 měsíců,“ vysvětluje doc. MUDr. Marián Hajdúch, Ph.D, ředitel Ústavu molekulární a translační medicíny LF UP Olomouc, který vede tým českých vědců v kanadském projektu.

Pacientů s cystickou fibrózou je na celém světě okolo 70 tisíc. V Česku tímto smrtelným genetickým onemocněním trpí přibližně 600 pacientů. „V dnešní době se pacienti dožívají už dospělého věku, ale i tak mají radikálně zkrácený život. Velmi často umírají na chronické infekce, které pacienta udolají, přičemž nejčastějším typem je právě Pseudomonas aeruginosa. Toto onemocnění doprovází těžký metabolický defekt, který způsobuje i dysfunkci imunitního systému. V rámci studia preparátu, který se používá při léčbě nádorů, jsme zjistili, že fenretinid, což je derivát vitamínu A, je schopen upravit právě tento lipidový defekt,“ říká prof. MUDr. František Kopřiva, Ph.D., vedoucí lékař pneumologického pracoviště Dětské kliniky Fakultní nemocnice Olomouc. Jeho kolega docent Hajdúch doplňuje, že v Olomouci právě dokončili v rámci výzkumu cystické fibrózy obdobnou klinickou studii na jiném derivátu vitamínu A, který se používá jako běžný potravinový doplněk: „Jedná se o lykopen, což je červené barvivo obsažené v rajčatech a s napětím nyní očekáváme, jak dopadne tento derivát retinolu.“

Rozhodnutí americké agentury FDA povolit zahájení klinické studie má v tomto případě významný vliv i pro následný vývoj léčiva, kterému byl přidělen statut „orphan drug“. Jde o takzvané „sirotčí léky“, kterými se většina velkých farmaceutických firem dominantně nezabývá, protože pacientů je, jako například u cystické fibrózy, velmi málo a nejsou z jejich pohledu dostatečně komerčně atraktivní. „V těchto situacích platí speciální režim, aby se pomohlo pacientům, kteří mají smůlu, že trpí vzácným onemocněním. FDA i Evropská léková agentura (EMEA) má pro takovéto případy zjednodušenou a zkrácenou fázi vývoje i registrace, protože často není možné provést klinickou studii například na třech tisících pacientech. Jde o zvláštní režim schvalování, který je zkrácený, radikálně zlevněný, takže zde nejsou tak vysoké náklady na vývoj léčiva a celý schvalovací proces běží výrazně rychleji,“ objasňuje proces schvalování „sirotčích léků“ docent Hajdúch. Obdobný schvalovací proces udělení statutu „sirotčího léku“ fenretinidu běží momentálně i na Evropské lékové agentuře a očekává se, že evropská větev studie, která by měla probíhat v České republice, bude otevřena našim pacientům v příštím roce.

Na mezinárodním projektu výzkumu léčby cystické fibrózy, který vede kanadská profesorka Dr. Danuta Radzioch z McGill University v Montrealu, se kromě olomouckých specialistů z Ústavu molekulární a translační medicíny LF UP Olomouc podílejí také vědci z Central University of Venezuela v Caracasu, pod vedením Prof. Dr. Juana De Sanctise.

Více informací najdete na www.biomedreg.eu 

Zdroj: tisková zpráva BIOMEDREG